Доступ к лекарствам. Сделано просто.

Мы проводим Вас через процесс безопасного и законного доступа к новому препарату ALS, который не доступен в США.

Как я могу получить легальный доступ к лекарствам, не одобренным Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США?

Мы отправили сотни лекарств пациентам в США, и мы здесь, чтобы поддержать вас в безопасном и законном доступе к вашим лекарствам. Вы можете получить легальный доступ к лекарству для личного пользования в соответствии с Политикой FDA по персональному импорту (PIP).

См. новые препараты для лечения АЛС ниже

Какие новейшие методы лечения бокового амиотрофического склероза доступны мне в США?

Некоторые лекарства, которые пациенты с АЛС покупают у нас, в настоящее время могут быть одобрены не для АЛС, а для других показаний. Лечащий врач пациента имеет право назначать пациенту лекарства, не имеющие маркировки.

Ketas (ibudilast)

Ketas (ibudilast) - это лекарственное средство, используемое для лечения бронхиальной астмы и цереброваскулярных (мозговых и кровеносных) расстройств.

Читайте об одобрении и клинических исследованиях

Где был утвержден Ketas (ibudilast)?

Ketas (ibudilast) был одобрен для лечения пациентов с бронхиальной астмой и цереброваскулярными нарушениями: Агентством по фармацевтике и медицинским устройствам (PMDA), Япония, май 1989 года.

12 декабря 2016 года Европейское медицинское агентство (EMA), Европейский союз, и 10 июня 2016 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), США, присвоили препаратуIbudilast статус орфанного препарата для лечения бокового амиотрофического склероза (ALS). Примечание: Это означает, что лекарство не было одобрено EMA или FDA, но из-за серьезности состояния, отсутствия альтернатив для диагностики, профилактики или лечения или редкости состояния к лекарству относятся с особым вниманием со стороны регулирующих органов.

Клинические исследования

цереброваскулярные заболевания

Агентство по фармацевтике и медицинским устройствам (PMDA), Япония, одобрило применение Ketas (ibudilast) при цереброваскулярных заболеваниях, в частности, для улучшения головокружения у пациентов с последствиями церебрального инфаркта, на основании двойного слепого клинического исследования.

В этом исследовании этот продукт или плацебо давали пациентам в течение 8 недель после начального периода наблюдения в 4 недели. В период наблюдения плацебо давали и удаляли из исследования пациентов с плохой комплаенс или без симптомов.

Результаты

Основным измеряемым результатом было улучшение головокружения. Ketas (ibudilast) показал лучшие результаты по сравнению с плацебо в измеряемом результате. Показатель улучшения головокружения составил:

- 50,0% (47/94) для Ibudilast

- 18,7% (20/107) за плацебо

бронхиальная астма

Агентство по фармацевтике и медицинским устройствам (PMDA), Япония, одобрило Ketas (ibudilast) для лечения бронхиальной астмы на основании клинических исследований, включая двойное слепое исследование.

Результаты

Результатом оценки эффективности было улучшение: от умеренного до выраженного и от незначительного до выраженного. Двойное слепое клиническое исследование показало, что Ketas (ibudilast) эффективен для лечения бронхиальной астмы. Показатель улучшения (%) составил:

Всего

- 41,4% умеренный до отмеченного

- 73,4% незначительный к отмеченному

ALS

Действие ibudilast на пациентов с ALS было оценено в экспериментальных моделях. На момент присвоения статуса сироты клинические испытания продолжались.

Ссылки:

Краткие характеристики продукции [PMDA]: Ketas (ibudilast) [PDF], Kyorin Pharmaceutical Co, Ltd, май 2013 г.

Орфанное обозначение EMA: ibudilast. www.EMA.europa.eu, 12/12/2016.

Орфанное обозначение: ibudilast. www.accessdata.fda.gov, 10/06/2016.

Назначение сироты, www.ema.europa.eu, цитируется 15/06/2018.

Designating an Orphan Drug, www.fda.gov, цитируется 15/06/2018.

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) - это лекарственный препарат, которому EMA присвоила статус сиротского средства для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС).

Читать о показаниях и разрешениях

Что такое Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) - это соединение, первоначально одобренное для лечения заболеваний печени, хотя исследования показывают, что оно может иметь более широкое применение, включая лечение бокового амиотрофического склероза (БАС). Tauroursodeoxycholic acid - это конъюгат таурина с желчной кислотой, полученный из урсодезоксихолевой кислоты. Желчная кислота вырабатывается печенью, хранится в желчном пузыре и помогает пищеварению. Она играет роль метаболита человека, противовоспалительного средства, нейропротектора, ингибитора апоптоза, кардиопротектора и средства для сохранения плотности костной ткани.

Где был утвержден Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid)?

Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) одобрен в Италии для лечения заболеваний печени. Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) не одобрен для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), но Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило ему сиротское назначение для БАС (ЕС, февраль 2017 г.).

Ссылки:

Публичное резюме мнения о назначении сиротского препарата [EMA]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid) [PDF], Bruschettini s.r.l., цит. по Март 2017.

Atto Completo [Министерство здравоохранения Италии]: Tudcabil (tauroursodeoxycholic acid), дата обращения: ноябрь 2003.

Тонил (clenbuterol)

Тонил (clenbuterol) - это лекарственный препарат, используемый для лечения людей с бронхиальной астмой, хроническим бронхитом, эмфиземой, острым бронхитом или стрессовым недержанием мочи. Неврологи иногда назначают Тонил (clenbuterol) для лечения людей, страдающих от ALS.

Читайте об одобрении и клинических исследованиях

Где был одобрен Тонил (clenbuterol)?

Тонил (clenbuterol) был одобрен для лечения пациентов с бронхиальной астмой, хроническим бронхитом, эмфиземой, острым бронхитом или стрессовым недержанием мочи: Агентством по фармацевтике и медицинским устройствам (PMDA), Япония

Пожалуйста, обратите внимание, что это лекарство могло быть одобрено и в других регионах, кроме перечисленных нами. Если у вас есть вопрос о его одобрении в определенной стране, не стесняйтесь обращаться в нашу службу поддержки.

Клинические исследования

нарушения дыхания

Эффективность препарата Тонил (clenbuterol) была изучена в клиническом исследовании, в котором приняли участие 19 пациентов с бронхиальной астмой с обратимой обструкцией дыхательных путей. Пациенты принимали либо 40 мкг clenbuterol , либо плацебо.

Результаты

Основным показателем эффективности была функция легких. Легкие пациентов, получавших clenbuterol , демонстрировали более выраженную бронходилатацию. Побочные эффекты препарата были минимальными.

боковой амиотрофический склероз (БАС)

Влияние clenbuterol на работу мышц изучалось в различных клинических исследованиях.

Примечание: Тонил (clenbuterol) еще не одобрен для лечения ALS. Неврологи иногда назначают Тонил (clenbuterol) для лечения людей, страдающих ALS, не по назначению.

В исследовании (исследование А) с участием 20 здоровых участников изучалось влияние clenbuterol на мышечную силу до и после операции на колене. Участники принимали clenbuterol или плацебо в течение 4 недель.

В другом исследовании (исследование B), в котором приняли участие 14 пациентов с ALS, уже получавших лечение препаратом riluzole, изучалась безопасность и эффективность clenbuterol. Пациенты получали 20 мкг clenbuterol три раза в день в течение шести месяцев.

Результаты

Основными показателями эффективности в исследовании А были скорость восстановления прооперированной ноги (насколько быстро восстанавливалась нога) и мышечная сила неоперированной ноги. Исследователи предположили, что clenbuterol обладает терапевтическим потенциалом в лечении состояний мышечного истощения.

Оперированная нога у участников, получавших лечение на сайте clenbuterol , восстанавливалась быстрее. Мышцы колена неоперированной ноги этих пациентов показали увеличение силы через 6 недель. Однако с точки зрения абсолютной силы различия между двумя группами были незначительными.

Для исследования B, основными результатами эффективности были показатели Myometer и медицинского исследовательского центра (MRC) для верхних и нижних конечностей, которые представляют собой весы, используемые для измерения мышечной силы частей тела. Другим результатом был средний вынужденный жизненный потенциал (FVC), мера функции легких.

Clenbuterol значительно улучшил показатели по шкале Myometer, как для верхних конечностей (20% в 3 месяца и 23% в 6 месяцев), так и для нижних конечностей (22% в 3 месяца и 27% в 6 месяцев). Показатель MRC показал тенденцию к улучшению, но она не была статистически значимой. Показатель FVC имел тенденцию к улучшению через 3 месяца (5%) и был значительным через 6 месяцев (10%).

Несмотря на эти улучшения, оценка по шкале функциональных рейтингов ALS не изменилась по истечении 3 или 6 месяцев.

Проводимое в настоящее время клиническое исследование изучает безопасность и переносимость препарата clenbuterol (принимаемого через рот) у пациентов с ALS. В ходе испытания также оценивается влияние лечения clenbuterol на двигательную функцию.

Ссылки:

Испытание Clenbuterol при бронхиальной астме, Андерсон Г., Торакс, 1977 г.

Clenbuterol, агонист β-адренорецепторов, увеличивает относительную мышечную силу у ортопедических пациентов, Maltin CA, Clin Sci (Lond), 1993

Пилотное исследование с clenbuterol при боковом амиотрофическом склерозе, Sorarù G, Journal of Amyotrophic Lateral Sclerosis, Jul 2009

Обзор: β2-агонисты адреноцепторов как новые, безопасные и потенциально эффективные методы лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), Бартус РТ, Нейробиология болезни, январь 2016 г.

Clenbuterol на двигательную функцию у лиц с боковым амиотрофическим склерозом, клиническое исследование NCT04245709, дата обращения: 21 октября 2020 г.

Ammonaps (sodium phenylbutyrate)

Ammonaps (sodium phenylbutyrate) - это лекарственный препарат, используемый для лечения пациентов с нарушениями цикла мочевины. Неврологи иногда назначают Ammonaps для лечения людей, страдающих от ALS.

Читайте об одобрении и клинических исследованиях

Где был утвержден Ammonaps (sodium phenylbutyrate)?

Ammonaps (sodium phenylbutyrate) был одобрен для лечения нарушений цикла мочевины, связанных с дефицитом мочевины: Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), США, 13 мая 1995 года под торговым названием "Буфенил"; Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA), Европа, 8 декабря 1999 года; Управлением по терапевтическим товарам (TGA), Австралия, 19 мая 2017 года под торговым названием "Фебуран".

Пожалуйста, обратите внимание, что это лекарство могло быть одобрено и в других регионах, кроме перечисленных нами. Если у вас есть вопрос о его одобрении в определенной стране, не стесняйтесь обращаться в нашу службу поддержки.

Клинические исследования

нарушения цикла мочевины

Одобрения Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) препарата Ammonaps (sodium phenylbutyrate) были основаны на данных клинического исследования, в котором участвовали 82 пациента с нарушениями цикла мочевины, получавшие лечение препаратом sodium phenylbutyrate. До этого пациенты не получали других методов лечения своего заболевания.

Результаты

Основным результатом эффективности было выживание пациента. В исследовании также измерялось количество гипераммонемических эпизодов (периоды очень высокого уровня аммиака в крови), когнитивное развитие (развитие способности думать, учиться и запоминать), рост, а также уровень аммиака и глютамина в крови.

боковой амиотрофический склероз (БАС)

Влияние clenbuterol на работу мышц изучалось в различных клинических исследованиях.

Примечание: sodium phenylbutyrate еще не одобрен для лечения ALS. Неврологи иногда назначают Ammonaps для лечения людей, страдающих от ALS, не по назначению.

В исследовании фазы 2 (NCT00107770), в котором участвовали 40 пациентов с ALS, изучалась безопасность sodium phenylbutyrate. Пациенты получали sodium phenylbutyrate в течение 20 недель.

В исследовании 2 фазы CENTAUR (NCT03127514) изучалась эффективность sodium phenylbutyrate (PB) в сочетании с таурурсодиолом (TUDCA). В исследовании 89 участников были рандомизированы на прием 3 г PB и 1 г TUDCA дважды в день в течение 24 недель, а 48 участников получали плацебо.[3] Большинство участников (77%) исследования получали утвержденную терапию ALS (riluzole, edaravone или оба препарата) во время и/или до начала исследования.

90 пациентов ЦЕНТАУРа приняли участие в открытом исследовании по расширению этикетки для получения ПБ/ТУДЦА на срок до 30 месяцев.

Результаты

Основным показателем результатов исследования фазы 2 была переносимость.[2] Исследование показало, что sodium phenylbutyrate хорошо переносится.

Основным результатом исследования ЦЕНТАУРа была оценка функциональной шкалы рейтинга ALS (ALSFRS-R) (которая колеблется от 0 до 48, с более высокими баллами, указывающими на лучшую функцию).[3] Результаты показали, что лечение PB/TUDCA имеет как функциональные преимущества, так и преимущества выживания при ALS по сравнению с плацебо.

Пациенты, получившие плацебо, снизились на ±1,66 пункта в месяц. Пациенты, получавшие PB/TUDCA, снизились на 1,24 пункта (разница в 0,42 пункта или 25%-ное замедление темпов прогрессирования). После 24 недель лечения абсолютная средняя разница ALSFRS-R между группами лечения составила 2,3 балла.[4] Анализы показали, что эффект лечения не зависит от того, проходил ли пациент также одобренную ALS-терапию во время и/или до начала исследования.

Clenbuterol значительно улучшил показатели по шкале Myometer, как для верхних конечностей (20% в 3 месяца и 23% в 6 месяцев), так и для нижних конечностей (22% в 3 месяца и 27% в 6 месяцев). Показатель MRC показал тенденцию к улучшению, но она не была статистически значимой. Показатель FVC имел тенденцию к улучшению через 3 месяца (5%) и был значительным через 6 месяцев (10%).

Результаты продления открытой этикетки показали, что участники, получающие PB/TUDCA, прожили значительно дольше, чем участники, получающие плацебо (25 месяцев против 18,5 месяцев, или на 44% меньше риска смерти). После 2 лет ± 51,6% пациентов, получавших PB/TUDCA, были еще живы, по сравнению с 33,9% пациентов в группе плацебо.

Пожалуйста, ознакомьтесь с кратким описанием характеристик продукта ниже и в разделе ресурсов для получения полной информации о безопасности и эффективности Ammonaps (sodium phenylbutyrate) по утвержденным показаниям.

Ссылки:

Ammonaps (sodium phenylbutyrate), обзор продукции EMA, дата обращения: 16 октября 2020 г.

Исследование безопасности перорального Sodium Phenylbutyrate у людей с ALS (боковой амиотрофический склероз), клиническое исследование NCT00107770, дата обращения: 20 октября 2020 г.

AMX0035 у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) (ЦЕНТАУР), Клиническое исследование ЦЕНТАУР (NCT03127514), цитируется 20 октября 2020 года.

Испытание Sodium Phenylbutyrate-таурурсодиола для лечения бокового амиотрофического склероза, Паганони С., NEJM, 3 сентября 2020 г.

Долгосрочная выживаемость участников испытания CENTAUR Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol при ALS, Paganoni S., Muscle & Nerve, Oct 16, 2020

Фаза 2 исследования sodium phenylbutyrate при ALS, Cudkowicz M., Amyotroph Lateral Scler., Apr 2009

Свяжитесь с нами, чтобы узнать об этих ALS-процедурах.

Свяжитесь с нами

То, что врачи говорят о нас.

Команда сайта everybody.org замечательно работает с моими пациентами. Их эксперты всегда отвечают очень быстро и являются ценным источником информации и помощи для меня и моих пациентов. Никто другой в США не способен сделать доступными для моих пациентов неодобренные лекарства.

Профессор Нейл А. Шнайдер, доктор медицины
Директор Элеонор и Лу Гериг АЛС-Центр США

Я давно являюсь поклонником сайта everybody.org и в течение многих лет направлял к нему многих пациентов с ALS. Продолжайте делать большую работу, команда everybody.org!

Доктор Ричард С. Бедлэк-младший,доктор философии
АЛС-центр Университета Дьюка

Пациенты с АЛС, которым мы помогли импортировать новые лекарства в США.

"Очень вежливый и отзывчивый персонал, готовый сделать для вас все возможное. Я очень доволен как обслуживанием клиентов, так и простотой сделки" (Ketas)
- Стивен Шультес, Нью-Йорк
"Оперативное надежное обслуживание, хорошее личное общение, справедливые цены". (Tudcabil)
- Джон Холланд, Нью-Йорк
"Они получили лекарства ALS, которые врач посоветовал для моей дочери, и быстро отправили их, несмотря на сезон отпусков. Отличное обслуживание клиентов" (Ketas)
- Скотт Розенбург, штат Пенсильвания

Свяжитесь с нами, чтобы узнать об этих ALS-процедурах.

Свяжитесь с нами
США 0