Новые методы лечения мышечной дистрофии 2021 г.



Последнее обновление статьи 4/1/2021

Что такое мышечная дистрофия (MD)?


Под мышечной дистрофией (MD) понимается группа из более чем 30 наследственных генетических и прогрессирующих заболеваний, вызванных мутацией генов человека. Различные типы БД различаются по признакам, симптомам и влияют на конкретные группы мышц. Некоторые типы MD видны в младенчестве, в то время как другие могут появиться в среднем возрасте или во взрослой жизни.1

Мышечная дистрофия Дюшенна (DMD) является наиболее распространенным нейромускульным заболеванием, поражающим до 1/3600 рождений мужчин во всем мире. В настоящее время не существует известного лекарства от мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). Лечение направлено на контроль симптомов с целью улучшения качества жизни. 2


Как лечится мышечная дистрофия (MD)?


Существует несколько одобренных препаратов для мышечной дистрофии (MD) в зависимости от формы заболевания. Вот некоторые из них:


Viltepso (viltolarsen)3

Viltepso (viltolarsen) - антисенсорная терапия, показанная для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) с подтвержденным дефицитом гена дистрофина, поддающегося экзону 53 пропускающей терапии.

Viltepso (viltolarsen) был одобрен для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (DMD), которые могут пропустить терапию:

  • Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), США, 12 августа 2020 года.
  • Агентство Фармацевтики и Медицинских Изделий (PMDA) под названием Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Япония, 25 марта 2020 года.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало ускоренное разрешение компании "Вилтепсо", а также предоставило компании "Вилтепсо" статус "Приоритетный обзор", "Быстрый путь", "Сиротский препарат" и "Редкие детские болезни".

PMDA присвоило Вильтоларсену обозначение "Сакигаке" (т.е. японский вариант "Назначения прорывной терапии"), обозначение сиротской болезни, а также обозначение системы условного раннего утверждения.


Vyondys 53 (golodirsen)4

Vyondys 53 (голодирсен) - антисенсорный нуклеотид, показанный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов, у которых подтвержденная мутация гена МДД, поддающаяся пропуску экзона 53.

Vyondys 53 (голодирсен) был одобрен для лечения больных МДД с подтвержденной мутацией гена МДД, который может быть пропущен 12 декабря 2019 года Управлением по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) США.

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Vyondys 53 (golodirsen) в рамках ускоренного утверждения.


Если вы пытаетесь получить доступ к мышечной дистрофии, одобренной за пределами вашей страны проживания, мы можем помочь вам получить доступ к ней с помощью вашего лечащего врача. Вы можете прочитать больше о лекарствах, которые мы можем вам помочь, и их цене ниже:




Зачем покупать лечение мышечной дистрофии (MD) с помощью TheSocialMedwork?


Организация "СоцМедработы" зарегистрирована в Гааге в Министерстве здравоохранения Нидерландов (регистрационный номер 6730 BEM) в качестве независимого посредника в области лекарственных средств. Мы помогли пациентам из более чем 85 стран получить доступ к тысячам лекарств, в том числе. Получив рецепт от вашего лечащего врача, вы можете рассчитывать на то, что наша команда экспертов безопасно и на законных основаниях поможет вам получить доступ к лекарствам от мышечной дистрофии (MD). Если вы или ваши знакомые хотите получить доступ к лекарствам, которые еще не утверждены по месту жительства, мы можем оказать вам поддержку. Свяжитесь с нами для получения дополнительной информации.


Ссылки:

  1. Cdc.gov
  2. Nhs.uk
  3. Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com
  4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

Отказ от ответственности: Данная статья не имеет целью повлиять или повлиять на уход, предоставляемый лечащим врачом. Пожалуйста, не вносите изменения в свое лечение без предварительной консультации с вашим лечащим врачом. Данная статья не предназначена для диагностики или лечения заболевания, а также для влияния на варианты лечения. TheSocialMedwork прилагает максимум усилий, чтобы собрать и обновить информацию на этой странице. Однако TheSocialMedwork не гарантирует правильности и полноты информации, представленной на этой странице.