Orkambi одобрен в Австралии, последуют ли за ним другие страны?

Последнее обновление: 01 ноября 2019

семейные дуновения

Австралия присоединяется к США, Германии, Австрии, Дании, Ирландии, Италии, Швеции и Нидерландам, предлагая возмещение расходов на Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), лекарство, используемое в настоящее время для лечения больных муковисцидозом (МВ). Годовая цена препарата составляет более 250 тысяч австралийских долларов, поэтому многие семьи не могли оплачивать его из своего кармана. Благодаря субсидии ежемесячные расходы снижаются с 20 000 долларов до 40 долларов.

О муковисцидозе

Муковисцидоз - неизлечимое генетическое заболевание, при котором слизь сгущается и скапливается в дыхательных и пищеварительных путях. Пациенты, имеющие право на лечение препаратом Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), имеют мутацию F508del в гене, который кодирует белок, называемый муковисцидозным трансмембранным регулятором проводимости (CFTR). Они не могут регулировать количество воды, выделяемой легкими и желудком. Вода смазывает прохождение слизи и инородных частиц из наших легких, а также позволяет пище перевариваться. Хотя у страдающих этим заболеванием нет явных внешних признаков, такие симптомы, как затрудненное дыхание, кашель, проблемы с пищеварением, усталость и высокая вероятность легочной инфекции, являются частью их повседневной жизни. При лечении такими препаратами, как Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), многие пациенты отмечают заметную разницу в способности переваривать пищу, получать энергию и свободно дышать.

Утверждение

Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) был одобрен в нескольких странах для применения у взрослых. Учитывая недавние положительные результаты, показанные у детей, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) также одобрило его для лечения детей в возрасте 2 лет, так что у них тоже будет больше шансов прожить более долгую жизнь. По словам Джона Макнамары, доктора медицины, ведущего исследователя и медицинского директора программы по МВ в Детской больнице Миннесоты, "это одобрение является важным событием, которое позволяет врачам начать лечение основной причины заболевания у этой группы населения раньше, чем когда-либо прежде".

В начале этого года FDA одобрило еще один препарат для лечения МВ под названием Symdeko (тезакафтор/ивакафтор). Это еще один вариант для пациентов старше 12 лет с двумя копиями мутации F508del или имеющих по крайней мере одну мутацию в гене CFTR, которая реагирует на тезакафтор/ивакафтор.

Является ли Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) настолько эффективным, как считалось вначале?

Канада и Великобритания входят в число нескольких стран, которые не одобрили препарат, заявив, что его эффективность неясна. В пресс-релизе доктор Елена Шнайдер, научный сотрудник Университета Мельбурна, говорит, что ее исследование показывает, что сочетание люмакафтора и ивакафтора может снизить общую эффективность самого лекарства. Тем не менее, исследования продолжаются, чтобы полностью понять влияние этой комбинации на организм.

Orkambi в Соединенном Королевстве

По данным анализа, проведенного в 2017 году в Великобритании, около 10 500 пациентов с МВ, причем почти 91% из них имели мутацию F508del. На одного пациента Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) в настоящее время приходится около 100 000 фунтов стерлингов в год, которые не компенсируются NHS.

Orkambi в Канаде

Согласно последним данным Канадского реестра больных муковисцидозом, около 4200 человек в Канаде страдают муковисцидозом, а 88% - мутацией F508del. Лекарство стоит около 250 000 канадских долларов на одного пациента и не возмещается канадским правительством.

Возмещение

В Великобритании почти вдвое больше населения Канады, примерно в три раза больше зарегистрированных больных муковисцидозом и аналогичная частота мутаций. Эти две страны входят в число нескольких других, которые все еще ждут лучшей сделки от производителя. О текущих ценовых сделках известно не так уж много, но ясно одно: при такой высокой цене стоимость лекарства слишком высока для среднего домохозяйства, чтобы платить из кармана. Благодаря программе компенсаций 1200 семей в Австралии смогут позволить себе это лекарство.

Где можно приобрести Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)?

Если Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) не одобрен или недоступен в вашей стране, в большинстве стран возможен импорт лекарств на основе именного пациента. Если вы или ваш близкий человек ищете лекарство от МВ, которое еще не доступно, прочитайте нашу главную страницу, чтобы понять, как наша команда может помочь. Наша команда ежедневно доставляет лекарства по принципу "Именной пациент" по всему миру, а ее услуги высоко оцениваются врачами и пациентами.

Источники