Информация о возмещении на сайте Spinraza (nusinersen)
Спинальная мышечная атрофия (СМА) - редкое генетическое заболевание, которое влияет на движение и силу мышц. Nusinersen (торговое название Spinraza) является первым и единственным утвержденным препаратом для лечения детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА). Nusinersen не является лекарством, но было доказано, что он улучшает физическое состояние и качество жизни пациентов.
В настоящее время единственное одобренное лекарство для
Спинальная мышечная атрофия.
Nusinersen (Spinraza) - это одобренное лечение, которое может дать надежду некоторым детям и взрослым со спинальной мышечной атрофией (СМА). Он одобрен к применению в США, ЕС, Бразилии, Японии, Швейцарии, Канаде, Австралии и других странах. Клинические испытания показывают, что этот препарат может оказать положительное влияние на жизнь детей и взрослых со СМА. Хотя он не доступен во всем мире, пациенты, для которых он недоступен, могут безопасно и легально импортировать это лекарство в свою страну.
Что такое nusinersen (Spinraza)?
Это лекарство - инъекция для людей с СМА. СМА поражает двигательные нейроны и, как считается, вызывается изменениями (мутациями) в хромосомах ДНК. Nusinersen (Spinraza), как ожидается, будет противодействовать поведению этой мутировавшей ДНК, что должно помочь сохранить двигательные нейроны. Nusinersen (Spinraza) является первым и единственным утвержденным препаратом, который работает таким образом.
Узнать больше о затратах и доставке
Возмещается ли nusinersen (Spinraza) в моей стране?
Свяжитесь с нами для получения дополнительной информации о вариантах возмещения в вашей стране.
Насколько эффективен nusinersen (Spinraza)?
Эффективность препарата nusinersen (Spinraza) была проверена в клинических испытаниях. Эти клинические испытания были направлены на три группы пациентов, страдающих различными заболеваниями: пациенты с инфантильной формой СМА (тип 1), пациенты с более поздней формой СМА (тип 2 и 3) и досимптоматические младенцы, у которых может развиться СМА типа 1 или 2 (диагностированный на основе генетических тестов).
Обучение в младенческом возрасте SMA
Это первое исследование включало младенцев, у которых уже были признаки заболевания в возрасте до 6 месяцев. Клинические исследования показали, что младенцы, которые были даны это лекарство показало улучшение двигательных этапов, которые включают в себя такие факторы, как: способность пинать, контролировать голову, сидеть или деамбулировать (ползать или двигаться вокруг). Эти вехи не были достигнуты младенцами, которые не получали лечение этим лекарством.
Совершенствование
51%
Spinraza
против
0%
Необработанный
61%
Spinraza
против
32%
Необработанный
Для получения более подробной информации обратитесь к информации о рецептах в нижней части страницы.
Обучение в более поздней SMA
У детей этой группы признаки заболевания проявились после 6-месячного возраста (тип 2 или 3). У людей, принимавших nusinersen (Spinraza), значительно увеличилась способность выполнять определенные виды физической активности (измеряется с помощью теста под названием HFMSE). Это увеличение сохранялось в течение всего периода исследования, который составил около 3 лет.
Для получения более подробной информации обратитесь к информации о рецептах и ссылкам в нижней части страницы.
Изучение у младенцев с пресимптомным SMA
В этом текущем исследовании приняли участие 25 младенцев, которые прошли генетическое тестирование, показавшее, что они имеют SMA (1-й или 2-й тип). Им дали лекарство до того, как у них появились симптомы SMA.
Последние данные показывают, что по прошествии более 2 лет (25,6 месяцев) дети показали большие улучшения по сравнению с тем, что ожидается для необработанных детей с SMA типа 1 или 2:
- Все младенцы были живы и не нуждались в постоянной вентиляции.
- Во время последнего визита средний балл CHOP INTEND* составил 58,4 (из максимальных 64).
* CHOP INTEND (Детская больница Филадельфии Младенческий тест на нейромышечные расстройства) измеряет общую моторную функцию среди младенцев с SMA.
Для получения более подробной информации обратитесь к информации о рецептах и ссылкам в нижней части страницы.
Какие побочные эффекты можно ожидать
с nusinersen (Spinraza)?
Наиболее распространенные побочные эффекты nusinersen (Spinraza) включают инфекции нижних дыхательных путей (трахеи, бронхов и легких), лихорадку, сокращение или блокировку движений кишечника, головную боль, рвоту, боль в спине и синдром после люмбальной пункции (синдром, приводящий к утечке спинномозговой жидкости).
Препараты, аналогичные nusinersen (Spinraza), при приеме внутрь вызывают серьезные реакции, такие как осложнения кровотечения и повреждение почек, которые могут быть острыми или даже смертельными.
Пожалуйста, обратите внимание, что это не является исчерпывающим руководством. Для получения подробной информации о побочных эффектах проконсультируйтесь с лечащим врачом и с информацией о рецепте в нижней части страницы.
Как принимается nusinersen (Spinraza)?
Для получения более подробной информации вы можете также обратиться к полной информации о рецептах в нижней части страницы.
Как работает nusinersen (Spinraza)?
Для получения дополнительной информации о том, как работает nusinersen (Spinraza), проконсультируйтесь со своим врачом или ознакомьтесь с информацией о назначении препарата в нижней части страницы.
Это не претендует на всеобъемлющее научное объяснение.
Подробнее о nusinersen (Spinraza)
-
-
![Что происходит между наличием и утверждением лекарственных средств?]()
Что происходит между наличием и утверждением лекарственных средств?
-
![Spinraza, новое лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии]()
Spinraza, новое лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии
Нужна поддержка?
Если вы пациент со СМА или у вас есть ребенок со СМА, вы, возможно, захотите задать вопросы о лекарствах от этого заболевания. Если вы хотите задать вопросы о том, как получить nusinersen (Spinraza), или о нашем сервисе в целом, наша команда квалифицированных фармацевтов и экспертов готова предложить поддержку и помочь с вопросами. Наша команда говорит на 17 различных языках и готова помочь.
Кто такой everybody.org?
everybody.org делает новейшие утвержденные лекарства доступными для пациентов, больниц и врачей по всему миру в соответствии с законодательством. Мы закупаем инновационные лекарства по самым выгодным ценам и обеспечиваем безопасную и эффективную доставку. Мы успешно осуществляем доставку в более чем 88 стран мира и уже оказали поддержку более 11 000 врачей и пациентов.
Узнать больше
