Новые ALS-процедуры 2021


Последнее обновление статьи 4/1/2021

Что такое АЛС?

Амиотрофический боковой склероз (ALS) или болезнь Лу Герига является быстро прогрессирующим неврологическим заболеванием, которое атакует нейронов, участвующих в добровольном движении, называется моторных нейронов. По оценкам, ALS поражает 2 в 100.000 человек каждый год в Европе и США. По оценкам, ежегодная заболеваемость БАС во всем мире составляет около 1,9 на 100 000 человек.

АЛС характеризуется жесткостью мышц, мышечными подергиваниями и постепенным усилением слабости вследствие потери мышц. В результате возникают трудности с речью, глотанием и, в конечном счете, дыханием. Обычно начало заболевания начинается в возрасте около 60 лет, а в наследственных случаях - около 50 лет.

Причина ALS неизвестна, и ученые пока не знают, почему ALS поражает одних людей, а не других. Однако данные научных исследований свидетельствуют о том, что и генетика, и окружающая среда играют определенную роль в развитии БАС.

В настоящее время нет лекарства от АЛС. Доступные варианты лечения БАС в основном облегчают симптомы, продлевают продолжительность жизни и улучшают качество жизни.


Какие новейшие одобренные препараты ALS?

Для лечения ALS во всем мире одобрено несколько лекарств. Если вы пытаетесь получить доступ к лекарству, которое одобрено за пределами страны вашего проживания, мы можем помочь вам получить доступ к нему. Некоторые лекарства, которые пациенты с ALS получают у нас, в настоящее время могут быть одобрены не для лечения ALS, а по другим показаниям. Однако лечащий врач пациента имеет право назначать своему пациенту препараты "не по назначению". Подробнее о лекарствах и их стоимости вы можете прочитать ниже:



Каковы последние прорывы ALS и новости ALS?

Существует несколько препаратов ALS, которые еще не одобрены ни в одной стране и в настоящее время проходят клинические испытания. Вот некоторые из них:


Masitinib1
Masitinib - это перорально вводимый ингибитор тирозинкиназы, который может воздействовать на тучные клетки и микроглии, иммунные клетки центральной нервной системы. Он может защитить как центральную, так и периферическую нервную систему, блокируя функцию иммунных клеток, которые участвуют в прогрессировании БАС. В июле 2019 года 2/3-я фаза клинического исследования (NCT02588677) показала, что прогрессия БАС замедляется, когда мазитиниб дается в комбинации с рилузолом. Клиническое исследование третьей фазы (NCT03127267) началось 1 октября 2020 года и, по оценкам, будет завершено в декабре 2022 года.


Arimoclomol2
Аримокломол - это маленькая молекула, управляемая перорально или назо/желудком, которая может пересекать гематоэнцефалический барьер. Он может усиливать производство белков теплового шока (HSPs), что может уменьшить неправильное складывание и агрегирование белков и улучшить лизосомальную функцию.

В январе 2019 года 2/3-я фаза клинического исследования (NCT00706147) в сочетании с рилузолем дала положительные результаты. 3-я фаза клинического исследования (NCT03491462) продолжается, а его результаты ожидаются в первой половине 2021 года.


Тоферсен3
Тоферсен - это лекарство, которое вводится внутривенно (через инъекцию в позвоночный канал). Он
ингибирует ген супероксидной дисмутазы 1 (SOD1), второй по распространенности генетической формы БАС. Тоферсен - антисенсорный олигонуклеотид (ASO), предназначенный для снижения выработки белка SOD1.

В июле 2020 года клиническое исследование 1/2 фазы (NCT02623699) дало положительные результаты. Результаты 3-го этапа клинического исследования VALOR (NCT02623699) ожидаются к июню 2021 года.


NurOwn4
NurOwn - это терапия на основе стволовых клеток, в которой используются мезенхимальные стволовые клетки (MSC), способные дифференцироваться на другие типы клеток, для поощрения и поддержки восстановления нервных клеток. MSCs собираются из костного мозга, после чего они расширяются и созревают в клетки, которые вырабатывают высокий уровень соединений нейротрофических факторов, способствующих росту и выживанию нервной ткани. Затем зрелые клетки вводятся обратно в пациента через инъекцию в позвоночный канал.

В июле 2018 года клиническое исследование 2-й фазы (NCT02017912) показало многообещающие результаты. В ноябре 2018 года данные 3-й фазы клинического исследования (NCT03280056) показали неспособность значительно замедлить прогрессирование заболевания у больных БАС. Данные в настоящее время пересматриваются.


Зачем получать доступ к новому лекарству от АЛС с помощью TheSocialMedwork?

Наша команда поддержки разговаривает со многими пациентами каждый день, но время от времени нам везет, что мы можем передавать истории, написанные самими пациентами. Вот истории Марка и Маркуса, которые оба живут с БАС.

Организация "СоцМедработы" зарегистрирована в Гааге в Министерстве здравоохранения Нидерландов (регистрационный номер 6730 BEM) в качестве независимого посредника в области лекарственных средств. Мы помогли сотням пациентов с АЛС в США получить доступ к лекарствам от АЛС. Получив рецепт от вашего лечащего врача, вы можете рассчитывать на нашу команду экспертов, которые обеспечат вам безопасное и законное руководство в получении доступа к новым препаратам для лечения АЛС. Если Вы или кто-то из Ваших знакомых ищет доступ к препаратам для лечения АЛС, которые еще не одобрены там, где они живут, мы можем поддержать Вас. Свяжитесь с нами для получения дополнительной информации.


Истории пациентов ALS

"История Марка

"История Маркуса


Ссылки


  1. Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
  2. Тудка (таурорсодезоксихолевая кислота) - Thesocialmedwork.com
  3. Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
  4. Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
  5. Мастиниб Аб Наука/Клинические исследования.гов/АЛСНовости сегодня
  6. Аримокломольный сиропатом / Неврология в прямом эфире / Клиническая медицина. гов
  7. Тоферсен Биоген/ALS.org
  8. NurOwn Новости ALS Сегодня/ Клиника. правительство/ Новости ALS Сегодня


  9. Отказ от ответственности: Данная статья не имеет целью повлиять или повлиять на уход, предоставляемый лечащим врачом. Пожалуйста, не вносите изменения в свое лечение без предварительной консультации с вашим лечащим врачом. Данная статья не предназначена для диагностики или лечения заболевания, а также для влияния на варианты лечения. TheSocialMedwork прилагает максимум усилий, чтобы собрать и обновить информацию на этой странице. Однако TheSocialMedwork не гарантирует правильности и полноты информации, представленной на этой странице.